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基因治疗是把新的遗传信息转化为个人的细胞和组织,用功能正常的基因取代有 缺陷的基因从而纠正遗传疾病。新的遗传物质也可以被用来影响或改变细胞的活 动方式,并为其提供新的功能。基因疗法使用载体携带物质进入细胞。最常见的 载体是一个精心设计的病毒,它已经失去复制的能力,而携带着基因产物。
所有病毒都紧密依附它们的宿主,并 将它们的遗传物质作为复制周期的一 部分导入到宿主细胞中。这种遗传物 质包括基本“指示”,即如何更多地复 制这些病毒,劫持身体的正常机能以 满足病毒的需要。宿主细胞将执行这 些指示,并复制更多的病毒,从而导 致越来越多的细胞受到感染。 基因疗法科学家利用病毒的这种载体“ 特征“来携带“好的”基因进入到人体细 胞中(例如,糖尿病治疗过程中胰岛 素的分 泌) 。
大多数临床试验用腺病毒(见上图,来源:美国国立卫生研究院)和传替基因物 质的逆转录病毒载体。虽然利用病毒载体的基因治疗法仍然受许多问题的影响。 但是基因导入 的基本模式目前看来还是非常有前景的。
非病毒方法比病毒方法更具某种优势,包括大规模生产载体能力,主免疫原性低 ,仅此两点。非病毒载体技术的最新进展,已经能生产出媲美病毒的高传染率的 分子和技术。
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